科技日報記者 張夢然

以色列特拉維夫大學(xué)研究人員在一項創(chuàng)新研究中，使用“基因魔剪”CRISPR技術(shù)，從頭頸部腫瘤的癌細(xì)胞中成功切除了特定基因，并在模式動物實驗中消除了50%的腫瘤。這一研究成果發(fā)表于最新一期《先進(jìn)科學(xué)》雜志。

頭頸癌是全球第五大常見的癌癥死因，這類癌癥通常起源于舌頭、喉嚨或頸部，并可能擴(kuò)散到其他部位。如果能夠早期發(fā)現(xiàn)，局部治療可以非常有效地控制這些腫瘤。

這項新研究旨在通過編輯與這種癌癥相關(guān)的單個基因——在多種癌癥類型中表達(dá)并在特定腫瘤中過表達(dá)的癌癥特異性SOX2基因，來破壞癌細(xì)胞的生存機(jī)制。

研究人員開發(fā)了一種特殊的脂質(zhì)體系統(tǒng)，能夠?qū)RISPR組件以RNA形式封裝并遞送至目標(biāo)細(xì)胞。為了增加靶向性，他們還在這些顆粒表面附著了針對EGF（表皮生長因子）受體的抗體，因為癌細(xì)胞高度表達(dá)EGF受體。通過這種納米脂質(zhì)遞送系統(tǒng)，藥物可以直接注射到動物模型中的腫瘤內(nèi)，并精確地切除目標(biāo)基因。

經(jīng)過3次間隔一周的注射后，在84天的觀察期內(nèi)，實驗組中有50%的腫瘤完全消失，而對照組則未見此效果。

研究人員指出，到目前為止，CRISPR還沒有用于癌癥，因為之前人們認(rèn)為敲除單一基因不足以破壞整個癌細(xì)胞結(jié)構(gòu)。但本研究表明，某些基因?qū)Π┘?xì)胞的存活至關(guān)重要，這使得它們成為CRISPR治療的理想靶標(biāo)。早在2020年，該團(tuán)隊就率先使用CRISPR從小鼠癌細(xì)胞中切割基因，此次則是首次應(yīng)用于頭頸癌的治療。

總編輯圈點：

攻克癌癥是人類一直以來的夢想，只不過前路漫長。近些年來，科研人員已經(jīng)開發(fā)出很多新療法，試圖延緩癌細(xì)胞“攻城略地”的腳步，提升癌癥患者的生存質(zhì)量。這一次，研究人員發(fā)現(xiàn)，CRISPR這種新興基因編輯技術(shù)，同樣也能用于癌癥。若能找到影響癌細(xì)胞存活的關(guān)鍵基因，將其敲除或進(jìn)行改造，就可能使癌細(xì)胞“大軍”從內(nèi)部瓦解。動物實驗也證明了該方法的有效性——50%的腫瘤消失了。該研究挖掘出了CRISPR用于腫瘤治療的潛力，也為癌癥治療開辟了新途徑。